Molefy Pharma avanza con el candidato AP-2 contra la ELA
Molefy Pharma está desarrollando AP-2, un tratamiento oral para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que ha completado cinco cohortes en un ensayo de Fase I. El objetivo es avanzar a la Fase Ib en pacientes con ELA a principios de 2027.
Progreso en el tratamiento de la ELA
Molefy Pharma se encuentra en una etapa prometedora con su candidato terapéutico AP-2, diseñado para abordar la disfunción de la proteína TDP-43, vinculada a la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este medicamento ya ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), lo que resalta su potencial en el tratamiento de esta enfermedad.
Ensayos clínicos y resultados
Actualmente, AP-2 está en un ensayo clínico de Fase I que evalúa su seguridad y tolerabilidad en voluntarios sanos. Hasta ahora, se han completado cinco cohortes de dosis única sin reportar efectos adversos significativos. La Dra. Ana Martínez, cofundadora de Molefy Pharma, ha destacado la importancia de estos resultados preliminares, que abrirán camino a un estudio más amplio en pacientes con ELA.
Próximos pasos en el desarrollo
La compañía planea continuar con su investigación, buscando mejorar la administración del medicamento y evaluar su eficacia en un entorno clínico más amplio. Se espera que a principios de 2027 se inicie la Fase Ib, la cual se centrará en un pequeño grupo de pacientes con ELA para seguir analizando la seguridad y la farmacocinética del AP-2.
Colaboraciones futuras
Molefy Pharma está en busca de socios que puedan ayudar a acelerar el desarrollo de AP-2 hacia las fases clínicas siguientes. El director general, Alfonso de Egaña, ha señalado la importancia de contar con apoyo en el diseño de la futura Fase II, que buscará demostrar la eficacia del tratamiento. Se reconoce que aún queda un camino significativo por recorrer antes de que AP-2 pueda ser considerado como una opción viable para los pacientes con ELA.